Syndax melaporkan momentum komersial yang kuat memasuki tahun 2026 dengan $ 125 juta dalam penjualan bersih tahunan untuk Revuforj dan $ 152 juta dalam penjualan bersih Niktimvo dalam 11 bulan pertama, dengan kedua produk menunjukkan pertumbuhan kuartal ke kuartal.
Penyerapan Revuforj didorong oleh perluasan label ke AML mutan NPM 1 dan penggunaan sebelumnya di sekitar transplantasi, dengan tingkat pemeliharaan pasca-transplantasi saat ini ~ 35– 40 % dan manajemen memperkirakan peningkatan stabil menuju ~ 70– 80 %, sehingga mendorong durasi pengobatan rata-rata dari ~ 4– 6 bulan menjadi ~ 6– 12 bulan.
Niktimvo memiliki keuntungan yang cukup besar (garis ketiga+ ~ 6 500 pasien di AS; garis depan ~ 17 000, Syndax berbagi ekonomi komersial AS dengan Incyte melalui Bagi hasil komersial 50/ 50 yang saat ini menghasilkan ~ 25– 30 % dari penjualan bersih yang dilaporkan Incyte ke P&L Syndax, dan perusahaan mengharapkan peningkatan Pembacaan IPF Tahap II pada H 2 2026 sambil menetapkan biaya operasional tahun 2026 tetap sebesar $ 400 juta dan mengatakan bahwa hal tersebut didanai sepenuhnya.
Para eksekutif Syndax Pharmaceuticals (NASDAQ: SNDX) mengatakan kepada financier pada konferensi bioteknologi Guggenheim bahwa perusahaan tersebut memasuki tahun 2026 dengan apa yang disebut oleh chief executive officer Michael Metzger sebagai “awal yang fantastis,” yang menunjukkan kinerja komersial yang kuat dari dua produk yang dipasarkan dan serangkaian pencapaian klinis dan siklus hidup yang akan datang.
Metzger mengatakan perusahaan baru-baru ini mengumumkan hasil kuartal keempat dan menggambarkan tahun 2025 sebagai tahun yang menonjol dari perspektif pendapatan. Dia mengutip $ 125 juta dalam penjualan bersih tahunan untuk Revuforj Dan Penjualan bersih Niktimvo senilai $ 152 juta dalam 11 bulan pertama di pasar pada penyakit graft-versus-host kronis (GVHD), dengan kedua produk tersebut menunjukkan pertumbuhan dari kuartal ke kuartal.
Dalam membahas Revuforj (revumenib), Metzger mengaitkan pertumbuhan kuartal keempat– yang digambarkan oleh mediator sebesar 38 %– dengan penetrasi lanjutan dalam indikasi awal yang diberi label untuk leukemia myeloid akut (AML) yang disusun ulang oleh KMT 2 A dan momentum baru pada AML mutan NPM 1 setelah penyertaan pedoman dan persetujuan pada bulan Oktober.
Metzger menekankan peran Revuforj dalam membantu pasien AML yang memenuhi syarat mencapai transplantasi lebih awal dalam pengobatan, dan mencatat bahwa semakin banyak dokter yang menggunakannya pada rangkaian pengobatan lini kedua dan ketiga dibandingkan lini selanjutnya. Ia juga menyoroti kemampuan pasien untuk kembali menjalani terapi pasca transplantasi sebagai upaya pemeliharaan, yang menurutnya telah menjadi pendorong pertumbuhan yang penting.
Ditanya tentang tren awal tahun 2026, Metzger mengatakan energy “terus berjalan dengan sangat baik,” menambahkan bahwa perusahaan berencana untuk memberikan rincian tambahan mengenai perkiraan pendapatannya.
Mengenai pangsa pasar di NPM 1, Metzger mengatakan masih terlalu dini untuk mengukurnya tetapi menyatakan bahwa perusahaan berharap untuk menjadi “dominan,” yang sejajar dengan posisinya di KMT 2 A.
Metzger mengatakan, pada periode pelaporan kuartal ketiga perusahaan, sekitar 35 % hingga 40 % pasien KMT 2 A yang ditransplantasikan kembali ke Revuforj untuk perawatan di lingkungan komersial. Dia menyarankan tingkat pemeliharaan pada akhirnya bisa tercapai 70 % hingga 80 % pada kondisi stabil, meskipun ia memperingatkan bahwa peningkatan tersebut akan terjadi dalam beberapa kuartal, tidak dalam waktu dekat.
CMO dan Kepala Litbang Nick Botwood mengatakan inisiasi pemeliharaan biasanya terjadi 60 hingga 90 hari setelah transplantasi untuk memungkinkan pengerjaan dan pemulihan pasien. Dia menyebutkan faktor-faktor yang mempengaruhi keputusan dokter, termasuk subtipe genetik, risiko kambuh, standing penyakit sisa terukur (MRD), dan pilihan pasien. Botwood juga mengatakan perusahaannya berharap dapat menyajikan information tambahan tahun ini yang dimaksudkan untuk mendukung dan mendidik dokter mengenai dosis dan manajemen pasca transplantasi.
Botwood mengatakan tujuan dokter sering kali adalah menjaga pasien tetap menjalani perawatan satu hingga dua tahun tergantung pada tolerabilitas dan pengelolaan kerapuhan pasca transplantasi seperti sitopenia. Dia merujuk pada information yang disajikan di ASH dari seri pediatrik di MD Anderson di mana 90 % anak-anak masih hidup pada usia satu tahun, dan menyebutnya berbeda dari ekspektasi historis.
Metzger menambahkan bahwa pada tahun pertama Revuforj dipasarkan, rata-rata durasi terapi di seluruh populasi KMT 2 A adalah sekitar empat hingga enam bulan dipengaruhi oleh pola transplantasi dan pemeliharaan. Seiring berjalannya waktu, dia mengatakan perusahaan memperkirakan durasi rata-rata akan semakin meningkat enam sampai 12 bulan tergantung berapa banyak pasien yang menjalani perawatan dan berapa lama.
Botwood menggambarkan kolaborasi dengan laboratorium John Crispino yang menerima penghargaan “Best of ASH,” yang berfokus pada myeloproliferative tumors (MPNs), termasuk myelofibrosis. Dia menguraikan hipotesis yang menghubungkan biologi menin dengan peningkatan regulasi gen HOX dan ciri-ciri penyakit hilir seperti megakariosit fibrotik, trombosit abnormal, dan splenomegali.
Pada design tikus, Botwood mengatakan revumenib menunjukkan aktivitas baik secara mandiri maupun dalam kombinasi dengan Jakafi, dengan efek pada patologi yang mendasarinya. Dia mengatakan Syndax bekerja sama dengan pusat-pusat akademik untuk bergerak cepat ke dalam studi klinis yang awalnya pada myelofibrosis yang kambuh/refrakter, dengan tujuan untuk beralih ke pendekatan kombinasi garis depan seiring berjalannya waktu.
Beralih ke Niktimvo (axatilimab) pada GVHD kronis, Metzger memperkirakan pengaturan lini ketiga-plus AS sekitar 6 500 pasien dan mengatakan peluang garis depan dapat diperluas hingga sekitar 17 000 pasien Dia mengatakan perusahaan yakin obat itu bisa “mendekati” $ 1 miliar pada lini ketiga-plus dengan potensi yang lebih besar seiring dengan diupayakannya indikasi awal.
CFO Keith Goldan meninjau struktur kolaborasi dengan Incyte di AS, menyatakan Syndax dan Incyte memiliki kesamaan Bagi hasil komersial 50/ 50 dan bersama-sama mempromosikan produk dengan tim lapangan kedua perusahaan. Goldan mengatakan pembagian tersebut didasarkan pada pendapatan bersih yang dilaporkan oleh Incyte dikurangi biaya termasuk hutang royalti kepada UCB, harga pokok penjualan, dan biaya komersial. Ia juga mencatat, dalam penjualan kuartal penuh pertama, kolaborasi tersebut sudah menghasilkan laba komersial bersih.
Goldan mengatakan Syndax telah memandu apa yang diharapkannya 25 % hingga 30 % dari laporan penjualan bersih Incyte mengalir ke P&L Syndax sebagai pendapatan kolaborasi, menggambarkannya sebagai kondisi stabil saat ini. Dia menambahkan bahwa dalam jangka panjang, persentase tersebut dapat meningkat seiring dengan pertumbuhan penjualan dibandingkan dengan basis biaya komersial yang relatif tetap.
Metzger mengatakan Incyte memajukan pengembangan GVHD versi sebelumnya dengan dua uji coba:
Tahap II sidang menggabungkan Niktimvo dengan Jakafi, diharapkan dapat dibacakan di awal tahun 2027 (Metzger mengatakan hal ini dapat menjadi pedoman dan berpotensi mendukung persetujuan).
Tahap III percobaan yang menggabungkan Niktimvo dengan steroid, diharapkan dapat dibacakan di awal tahun 2028
Metzger juga mencatat Incyte memegang hak di luar AS dan fokus pada persetujuan bekas AS.
Botwood mengatakan Syndax sedang menjalankan uji coba fase II pada fibrosis paru idiopatik (IPF) dengan pembacaan pada paruh kedua tahun 2026 Dia menjelaskan dasar pemikiran yang mendukung seluruh version praklinis, efek biomarker dan sitokin, dan pengamatan klinis dari AGAVE- 201 pada sindrom bronkiolitis obliterans, sebuah manifestasi paru dari GVHD. Botwood mengatakan dalam AGAVE- 201, pasien yang menerima dosis 0, 3 mg/kg (dosis axatilimab yang disetujui) menunjukkan tingkat respons hampir 50 % di bawah kriteria standar NIH, dan sekitar seperlima mengalami peningkatan FEV 1 sebesar 10 %.
Dia mengatakan studi IPF sepenuhnya terdaftar dan dirancang sebagai a double-blind, terkontrol plasebo percobaan dengan pengacakan 2 banding 1 , 135 pasien dan titik akhir utama dari kapasitas crucial paksa (FVC) pada 26 minggu Botwood mengatakan perusahaannya belum memiliki wawasan mengenai data tersebut dan akan menerapkan statistik yang ketat, memodelkan FVC tahunan.
Metzger menambahkan bahwa obat tersebut awalnya dilisensikan dari UCB, yang ditujukan untuk IPF sebelum mengalihkan fokus dan melisensikannya ke Syndax. Botwood juga mengatakan antibodi tersebut memiliki fitur konfigurasi molekuler yang dapat berkontribusi terhadap potensi, dan mencatat bahwa kemanjuran dalam upaya pencarian dosis tampak paling besar pada dosis terendah yang dinilai.
Mengenai pendanaan, manajemen mengatakan beban uji coba IPF saat ini ditanggung oleh Syndax, dan pengembangan di masa depan akan ditanggung bersama berdasarkan kerangka kolaborasi, yang digambarkan sebagai 55 % Incyte/ 45 % Sindaks jika hasil tahap II positif.
Goldan mengatakan Syndax melihat jalan menuju profitabilitas, menunjuk pada peluncuran produk yang kuat dan panduan untuk menjaga biaya operasional tetap pada tingkat yang sama. $ 400 juta pada tahun 2026 (tidak termasuk kompensasi non tunai). Dia mengatakan perusahaannya “didanai sepenuhnya” dan tidak memerlukan uang tunai tambahan, namun menolak menentukan waktu yang tepat untuk mendapatkan keuntungan.
Syndax Pharmaceuticals adalah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang didedikasikan untuk mengembangkan terapi baru untuk pengobatan kanker. Berkantor pusat di Waltham, Massachusetts, perusahaan ini berfokus pada penghambat molekul kecil yang menargetkan jalur interaksi epigenetik dan protein utama. System penelitian Syndax bertujuan untuk meningkatkan efektivitas terapi yang ada dan mengatasi tingginya kebutuhan medis yang belum terpenuhi di bidang onkologi.
Kandidat penelitian utama perusahaan, entinostat, adalah prevention histone deacetylase (HDAC) kelas I selektif yang sedang dievaluasi untuk beberapa tumor padat dan indikasi hematologi.
