Dalam perjalanan menuju label ROS 1 yang lebih luas dan agnostik garis, manajemen menjelaskan bagaimana persyaratan tindak lanjut memengaruhi waktu. Porter mengatakan preseden ROS 1 sebelumnya melibatkan pemantauan pasien selama 12 bulan pasca respons, namun Nuvalent selaras dengan FDA mengenai hal ini. enam bulan setelah respons untuk pengaturan yang ditangani sebelumnya, mendukung pengajuan perusahaan sebelumnya. Untuk kelompok garda depan (naif TKI), Concierge mengatakan perusahaan sudah mendaftar 104 pasien pada Juni tahun lalu — lebih dari yang dibutuhkan– dan tetap membuka pendaftaran karena antusiasme, sambil memprioritaskan tindak lanjut yang lebih lama. Perusahaan menegaskan kembali rencana untuk menyerahkan data garis depan dalam paruh kedua tahun ini untuk pertimbangan FDA tentang perpanjangan garis-agnostik.
→ Sistem Cisco Di Bawah $ 82 Beli Sekarang, Tidak Akan Bertahan–$ 182 Segera Hadir
Ditanya tentang dinamika persaingan, termasuk taletrectinib yang mendapatkan energy di AS, Concierge mengatakan program Nuvalent telah dipandu oleh prioritas dokter: aktivitas melawan fusi ROS 1 asli dan mutasi resistensi ROS 1, penetrasi SSP untuk metastasis otak, dan selektivitas tinggi untuk ROS 1 untuk meningkatkan tolerabilitas. Doorperson mencirikan zidesamtinib sebagai obat “pertama dan satu-satunya” dengan kombinasi atribut tersebut dan mengatakan pendaftaran uji coba berlangsung cepat karena antusiasme terhadap profil yang berbeda.
Porter juga menunjukkan kinerja klinis yang ia gambarkan sebagai respons yang bertahan lama di seluruh lini pengobatan, aktivitas yang kuat pada pasien dengan mutasi ROS 1, dan respons mendalam pada penyakit SSP, termasuk apa yang disebutnya tingkat respons lengkap SSP yang tinggi.
→ Palantir Turun 27 %, Tapi Perhitungan Jangka Panjang Masih Menguntungkan Bulls
Untuk NVL- 655 di NSCLC positif ALK, Porter mengatakan perusahaannya mempunyai terobosan baru dan sedang mengejar label yang telah diberi perlakuan sebelumnya yang didukung oleh information kelompok tunggal. Dia menggambarkan kasus yang “mudah” dalam pengobatan lini ketiga, di mana dia mengatakan bahwa pilihan yang ada memiliki kinerja yang buruk, dan kemudian berfokus pada pengobatan lini kedua di mana lorlatinib adalah standar perawatannya.
Doorperson mengatakan lorlatinib memiliki durasi respons 7– 9 bulan di lini kedua, dan dia menegaskan Nuvalent melihat daya tahan yang lebih besar. Ia mengatakan bahwa pada pasien yang belum menerima lorlatinib, perusahaan melihat” 60 +%” pasien masih memberikan respons dalam 1, 5 tahun, yang ia sebut sebagai “daya tahan seperti alectinib” pada lini kedua. Concierge berargumen bahwa pola ini– daya tahan yang meningkat dibandingkan memburuk pada tahap selanjutnya– menunjukkan aktivitas NVL- 655 melawan mutasi ALK, aktivitas SSP, dan tolerabilitas, sehingga memungkinkan pasien untuk tetap menjalani terapi lebih lama.
Tentang bagaimana financier dapat mengukur penerimaan FDA terhadap tag yang lebih luas selama peninjauan, Concierge mengatakan pemahamannya adalah bahwa keputusan pelabelan FDA biasanya dibuat pada saat persetujuan, berdasarkan paket information dan lanskap yang ada pada saat itu. Dia menambahkan perusahaan mungkin memperoleh wawasan selama proses tersebut, tetapi apa yang akan dikomunikasikan “akan ditentukan.”
Concierge juga membahas peningkatan tes fungsi hati (LFT) yang diamati dalam program ALK, menggambarkan peningkatan transaminase sebagai hal yang umum terjadi pada inhibitor kinase dan pada TKI ALK yang disetujui. Dia mengatakan kejadian ini seringkali bersifat sementara, reversibel, terjadi lebih awal, biasanya tingkat rendah, dan tanpa gejala, dan umumnya ditangani dengan penghentian atau pengurangan dosis. Nuvalent tidak merinci information transaminase antara yang belum pernah menggunakan pengobatan dan semua pasien, katanya, tetapi menambahkan bahwa penghentian karena peningkatan transaminase adalah persentase “satu number yang kecil”.
Mengenai perubahan protokol fase 3, Concierge mengatakan Nuvalent menambahkan beberapa pengambilan darah lagi pengobatan dini untuk membantu dokter mengidentifikasi dan mengelola lonjakan enzim hati dan menghindari penghentian dini pasien. Tujuannya, katanya, adalah untuk mempertahankan manfaat jangka panjang dengan memastikan sinyal sementara awal tidak mengganggu pemberian dosis yang tidak perlu.
Doorperson mengatakan strategi perusahaan telah berkembang dari mencari mitra eks-AS– sambil melakukan komersialisasi di AS sendiri– menjadi mengejar rencana untuk “melakukannya sendiri” secara worldwide. Dia mengutip perkembangan masalah makro seputar harga dan nilai dari mempertahankan opsionalitas dan fleksibilitas melalui kepemilikan penuh. Ia juga menekankan bahwa ALK dan ROS 1 merupakan pasar international yang sudah mapan, bahwa perusahaan tersebut yakin bahwa mereka memiliki “obat terbaik” untuk pasar-pasar tersebut, dan bahwa pendaftaran serta permintaan akses yang diperluas sangat kuat di seluruh wilayah geografis.
Manajemen mengatakan Nuvalent belum mengungkapkan jadwal spesifik peraturan di luar AS, namun mencatat bahwa ARROS- 1, ALKOVE- 1, dan ALCAZAR adalah studi international dan strategi registrasi global sudah ada. Concierge menambahkan perusahaan sedang merekrut seorang kepala internasional dan telah bekerja dengan konsultan selama kurang lebih satu setengah tahun terakhir untuk memahami dan membangun infrastruktur yang diperlukan.
Balcom mengatakan Nuvalent mengakhiri tahun lalu dengan kira-kira $ 1, 4 miliar tunai menyediakan landasan operasi “ke 2029 ” Dia mengatakan dia tidak akan berkomitmen bahwa seluruh pembangunan di bekas AS akan didanai sepenuhnya dalam saldo kas saat ini, sambil mencatat bahwa panduan perusahaan tidak mencakup potensi pendapatan produk.
Doorperson mengatakan penurunan peluang pasar yang terjadi baru-baru ini dimaksudkan sebagai ilustrasi– menggunakan penjualan puncak untuk standar perawatan saat ini dan harga saat ini untuk menunjukkan seberapa lama waktu terapi dapat memperluas ukuran pasar. Dia menyarankan Pasar ROS 1 dapat tumbuh menyerupai pasar ALK saat ini (yang dia gambarkan sebagai “$ 2 + miliar”) dan bahwa Pasar ALK dapat tumbuh menuju pasar EGFR saat ini yang menurutnya kira-kira” 2– 3 kali” lebih besar.
Mengenai bauran geografis, Porter mengatakan ALK dan ROS 1 secara historis memiliki pangsa penjualan yang tinggi di luar AS (dia mengutip 65 %– 70 % untuk kategori tersebut), meskipun dia mengatakan Nuvalent belum memberikan perkiraan spesifik.
Saat membahas apakah ALK dan ROS 1 saja dapat mendukung infrastruktur international, Concierge yakin keduanya akan mencukupi dalam jangka pendek, dan juga menggambarkan keduanya sebagai “ujung tombak” untuk saluran pipa yang lebih luas.
Mengenai program HER 2 (NVL- 330, Balcom mengatakan Nuvalent mengikuti data tersebut dan ingin memastikan data tersebut dapat “memberikan cerita yang jelas,” tanpa memberikan komitmen waktu yang spesifik untuk pengungkapannya. Concierge menguraikan apa yang ingin ditunjukkan oleh perusahaan secara klinis– keamanan, aktivitas, daya tahan, dan penetrasi otak– dengan menyatakan bahwa aktivitas SSP penting karena pasien hidup lebih lama dan menghadapi risiko penyakit SSP yang lebih tinggi dibandingkan tumor padat. Porter juga mengatakan Nuvalent berencana mengumumkan program keempat pada akhir tahun, dan menambahkan bahwa kandidatnya telah ditemukan.
Nuvalent, Inc (NASDAQ: NUVL) adalah perusahaan onkologi presisi tahap klinis yang berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi terapi bertarget untuk pasien dengan kanker yang ditentukan secara genetik. Didirikan pada tahun 2019 dan berkantor pusat di San Diego, California, Nuvalent menerapkan desain obat yang dipandu struktur untuk mengembangkan penghambat molekul kecil yang mengatasi pendorong utama onkogenik. Platform penelitian perusahaan mengintegrasikan wawasan dari biologi kanker, kimia obat, dan ilmu translasi untuk menciptakan terapi dengan selektivitas dan potensi yang berbeda terhadap target yang divalidasi.
Kandidat jalur pipa utama Nuvalent mencakup NVL- 520, penghambat RET yang sangat selektif yang dirancang untuk meminimalkan efek di luar target, dan NVL- 655, penghambat kovalen ampuh yang menargetkan mutasi KRAS G 12 D.
Artikel” Nuvalent Merinci Jadwal FDA untuk ROS 1, Obat ALK sebagai Bahan Bakar Uang Tunai senilai $ 1, 4 Miliar Rencana Peluncuran Global awalnya diterbitkan oleh MarketBeat.
