Sekitar 8000 orang di Inggris hidup dengan kondisi ini, yang memengaruhi gerakan, pemikiran, dan suasana hati.
Wild mengatakan pasien yang mengambil bagian dalam percobaan sekarang stabil “dengan cara yang tidak biasa saya lihat pada penyakit Huntington”.
“Salah satunya adalah satu -satunya pasien penyakit Huntington yang sudah pensiun secara medis yang telah mampu kembali bekerja,” tambahnya.
Profesor Mike Hanna, direktur UCL Queen Square Institute of Neurology, memuji hasilnya sebagai “bab baru dalam pengembangan terapi gen untuk penyakit Huntington” dengan “relevansi yang jelas” untuk gangguan neurodegeneratif lainnya.
Uniqure mengatakan pihaknya berencana untuk mengajukan aplikasi ke Administrasi Makanan dan Obat -obatan AS awal tahun depan yang meminta persetujuan yang dipercepat untuk memasarkan obat tersebut.
